2025 wurden in Europa 46 neue Wirkstoffe zugelassen. „Das ist die zweitbeste Bilanz der vergangenen zehn Jahre an zugelassenen Arzneimitteln“, stellte Günter Waxenecker, Leiter der Medizinmarktaufsicht in der Österreichischen Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit (AGES), bei einer Pressekonferenz mit dem Forum der forschenden pharmazeutischen Industrie (FOPI) fest. Gleichzeitig setzte sich der Rückgang klinischer Studien in Europa weiter fort.
Für 2025 fällt die Bilanz der Innovationen trotz der Warnsignale noch positiv aus: Mit 46 neu zugelassenen Medikamenten konnte der zweithöchste Wert der letzten zehn Jahre erzielt werden. Nur 2022 kamen mit 54 Arzneimitteln mehr Innovationen auf den Markt. „Jede einzelne Therapie hat den langwierigen – aber im Sinne der Patient:innensicherheit notwendigen – Prüfungs- sowie Zulassungsprozess geschafft und bedeutet für die Österreicher:innen einen Fortschritt“, betont Dr. Günter Waxenecker, Leiter des Geschäftsfelds Medizinmarktaufsicht in der AGES.
Den größten Anteil unter den Neuheiten stellen Krebsmedikamente mit 35 Prozent, gefolgt von immunmodulierenden Therapeutika (20 Prozent) und Arzneimitteln für seltene Erkrankungen (15 Prozent). Dazu kommen Impfstoffe sowie Wirkstoffe zur Behandlung von Stoffwechselerkrankungen, Hauterkrankungen, Gastroenterologie und Hepatologie und ähnliches.
Meilenstein: Vier innovative Arzneimittel
Als Ergebnis konnten in den letzten zehn Jahren über 400 innovative Therapien neu zugelassen werden, allein im letzten Jahr waren es 46 Medikamente mit einem neuen Wirkstoff. „Besonders herausragend sind vier Arzneimittel, die jeweils in ihrem Bereich einen Meilenstein setzen“, sagt Waxenecker. „So kam 2025 etwa die erste Gentherapie für die seltene Erkrankung Epidermolysis bullosa – für die sogenannten Schmetterlingskinder – auf den Markt.
Dr. Rainer Riedl, Obmann und Geschäftsführer der Schmetterlingskinder-Patient:innenorganisation DEBRA Austria die Zulassung der Gentherapie für Epidermolysis bullosa: „Das Gel ist bahnbrechend, da es tatsächlich zu einer deutlich besseren Heilung der vielen, extrem schmerzhaften Wunden kommt. Doch auch da sind wir noch nicht am Ziel angekommen. Die neue Therapie hilft Symptome zu lindern, wirkt allerdings nur an offenen Wunden, weil das Gel nur hier die Hautbarriere durchdringen kann. Für Patient:innen hat diese Therapie trotz allem einen unschätzbaren Wert, obgleich sie noch zu keiner ursächlichen Heilung führt. Daher wird dieser Wirkmechanismus in anderen Forschungsprojekten weiterentwickelt.[…]“
Weiters weisen zwei neue monoklonale Amyloid-Antikörper für die frühe Behandlung der Alzheimer-Erkrankung den Weg in die Richtung einer neuen Ära. Aus Sicht der Demenz-Spezialistin Dr. Michaela Defrancesco, Vizepräsidentin der Österreichischen Alzheimer Gesellschaft, sind die Wirkstoffe Lecanemab und Donanemab ein wichtiger Schritt: „Sie stellen zwar noch keinen echten Durchbruch auf klinischer Ebene dar, weil sie nur für einen kleinen Teil der Betroffenen in Frage kommen und in einem sehr frühen Stadium der Erkrankung angewendet werden müssen. Doch ich erwarte mir eine Art ‚Rückenwind-Effekt‘ für die Forschung auf dem Gebiet dementieller Erkrankungen – und das ist neben einer Entstigmatisierung dringend nötig.“
„Und nicht zuletzt wurde eine Behandlung der fortgeschrittenen Fettlebererkrankung (MASH) verfügbar, die das Risiko einer Weiterentwicklung zur Leberzirrhose oder zum Leberkrebs eindämmt“, erklärt Waxenecker.
EU: Zahl der klinischen Studien rückläufig
„Diese Beispiele zeigen, wie wichtig fortwährende, intensive Forschung und Entwicklung für den Gesundheitssektor ist“, so Waxenecker. „Innovative Medikamente eröffnen Betroffenen und ihren betreuenden Ärzt:innen neue Therapieoptionen“, unterstreicht auch Mag. Ute Van Goethem, Präsidentin des Forums der forschenden pharmazeutischen Industrie in Österreich (FOPI). „Sie stellen aber auch einen Wert für die Gesellschaft dar, indem sie in die Gesundheit der Bevölkerung und den Erhalt der Arbeitsfähigkeit einzahlen. Deshalb ist es so wichtig, dass Österreich weiterhin ein attraktiver Standort für medizinisch-pharmazeutische Forschung ist.“
Doch in Europa ist die Zahl der klinischen Studien rückläufig: Der Anteil der EU an allen globalen klinischen Studien verringerte sich zwischen 2013 und 2023 von 18 Prozent auf 9 Prozent. In dieser Zeit blieb 60.000 Patient:innen in Europa die Möglichkeit verwehrt, an klinischen Studien teilzunehmen – und damit frühzeitig von neuen Ansätzen zu profitieren.
Österreich: Abwärtstrend von minus 28 Prozent
Auch in Österreich zeigte die Zahl der klinischen Studien zwischen 2021 und 2024 einen markanten Abwärtstrend von minus 28 Prozent. Im letzten Jahr kam es allerdings zu einer leichten Umkehr, und die Studienzahl erreichte wieder den (niedrigen) Wert von 2023.
„Wir müssen alles daransetzen, damit wir so viele klinische Studien wie möglich nach Österreich bringen“, meint Ute Van Goethem. „Denn Patient:innen profitieren nicht erst von zugelassenen Medikamenten, sondern auf vielfältige Weise von klinischer Forschung, indem sie frühen Zugang zu neuen Therapien erhalten, wenn verfügbare Optionen nicht mehr wirken oder es gar keine Behandlungsmöglichkeiten gibt. […] Österreich muss im Gleichschritt mit Europa alles tun, um wieder mit prosperierenden Forschungsstandorten wie China oder den USA mithalten zu können.“
„In den 1990er-Jahren entfielen noch knapp 40 Prozent der weltweiten Forschungsausgaben auf Europa. Aktuell sind es nur mehr 21 Prozent. Dafür haben China einen Anteil von 44 Prozent und die USA einen Anteil von 29 Prozent erreicht. Das hat auch Auswirkungen auf die Versorgung heimischer Patient:innen“, appelliert die FOPI-Präsidentin an die gesundheitspolitischen Entscheidungsträger:innen. „Wir müssen unsere Denkweise ändern, Forschung willkommen heißen und ein Umfeld schaffen, um klinische Forschung in Österreich zu halten und in die bestehenden Versorgungsstrukturen bestmöglich zu integrieren. Die von der Regierung angekündigte Life Science Strategie wäre dafür die beste Gelegenheit.“
„Fast Track“-Ansatz
Bereits am 26. November 2025 haben sich in Wien in der AGES Medizinmarktaufsicht zudem zahlreiche europäische Behördenchefs, Vertreter der europäische Arzneimittelagentur EMA, der EU-Kommission, Leiter der Abteilungen für Klinische Prüfungen und Ethikkommissionsvertreter gemeinsam darauf verständigt, einen koordinierten „Fast Track“-Ansatz für eine raschere und effizientere Bewertung multinationaler klinischer Studien zu testen.
Der Ansatz trägt den richtungsweisenden Namen FAST-EU (Facilitating and Accelerating Strategic Trials in EU/EEA) und startete mit Jahresanfang 2026. FAST-EU ist Teil der umfassenden europäischen Strategie zur Stärkung der Wettbewerbsfähigkeit in der biomedizinischen Forschung. Das Verfahren sieht klare und ambitionierte Zeitpläne sowie Koordinationsmechanismen vor, um Sponsoren klinischer Studien klarere und kürzere Bewertungs- und Genehmigungsfristen zu bieten. Im Gegensatz zu anderen globalen Regionen sind die Stellungnahmen der Ethikkommissionen aller teilnehmenden Mitgliedstaaten bereits in diesen ambitionierten Prozess integriert. Im Rahmen des Projektes wird diese – ursprünglich österreichische – Idee nun in die europäische Realität umgewandelt.
„Dieses neue Verfahren markiert einen Meilenstein für die klinische Forschung in Europa und soll die Genehmigung multinationaler klinischer Studien im EU/EWR-Raum deutlich beschleunigen“, betont Waxenecker. „Um diese Initiative Realität werden zu lassen, war eine breite europäische Einigung erforderlich. Denn ein starkes und unterstützendes Umfeld für klinische Studien ist entscheidend, um sicherzustellen, dass geprüfte Arzneimittel auch in Zukunft rasch zu den Patient:innen gelangen und verfügbar bleiben. Wir sind daher stolz, dass Österreich als Ideen- und Impulsgeber bei der Konzeption und Einführung des beschleunigten Verfahrens zur Genehmigung multinationaler klinischer Studien einen wichtigen Beitrag leisten konnte“, so Waxenecker weiter.
AGES im Zulassungsprozess Top-Player
Die AGES spielt im Prozess der Einführung neuer Medikamente jedenfalls eine große Rolle – auch europaweit: So war die AGES Medizinmarktaufsicht 2025 im zentralen Zulassungsverfahren 16-mal als Rapporteur, viermal als Co-Rapporteur und viermal in multinationalen Gutachter-Teams beteiligt. „Österreich zählt damit zu den Top-Playern – und das nicht nur bei den Zulassungsverfahren, wo wir den zweiten Platz belegen, sondern auch bei der wissenschaftlichen Beratung, wo wir im EU-weiten Ranking an der Spitze stehen“, sagt Waxenecker.
Im so genannten Scientific Advice-Verfahren der EMA wird die Expertise der heimischen Behörde besonders geschätzt. Immerhin 187 dieser wissenschaftlichen Beratungsverfahren wurden im Jahr 2025 von Österreich koordiniert, womit die AGES im EU-Ranking auf dem ersten Platz steht.
PRESSEMITTEILUNG FOPI
APAMED/ PRESSEMITTEILUNG FOPI