Mit DAYBU (Trofinetid) steht in der EU erstmals eine zugelassene Therapie zur Behandlung neurobehavioraler Symptome des Rett-Syndroms zur Verfügung. Die Zulassung gilt für Erwachsene sowie für Kinder ab fünf Jahren und basiert vor allem auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie LAVENDER.
Die Firma Acadia Pharmaceuticals Inc. hat bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission (EK) die Marktzulassung für DAYBU (Trofinetid) zur Behandlung neurobehavioraler Symptome des Rett-Syndroms bei Erwachsenen sowie pädiatrischen Patienten ab fünf Jahren erteilt hat. Damit ist DAYBU das erste und einzige Arzneimittel, das in der Europäischen Union (EU) für diese Indikation zugelassen ist.
Zulassung stützt sich auf LAVENDER-Studie
„Die Zulassung von DAYBU stellt einen wichtigen Meilenstein für die Rett-Syndrom-Gemeinschaft in der EU dar und bringt uns unserem Ziel näher, diese innovative Therapie Patientinnen und Patienten sowie Familien zugänglich zu machen, deren Behandlungsbedürfnisse seit langem in erheblichem Maße ungedeckt geblieben sind“, so Catherine Owen Adams, Chief Executive Officer von Acadia. „Für Menschen mit Rett-Syndrom, einer schwerwiegenden seltenen neurologischen Entwicklungsstörung, gab es in der EU bislang keine zugelassenen medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten. Wir sind stolz darauf, DAYBU nun verfügbar machen zu können, und freuen uns darauf, Patientinnen und Patienten, Angehörige und Betreuungspersonen sowie medizinische Fachpersonen dabei zu unterstützen, Zugang zu dieser Behandlung zu erhalten.“
Die Marktzulassung für DAYBU in der EU stützt sich hauptsächlich auf Ergebnisse der Phase-III-Studie LAVENDER, in der statistisch signifikante und klinisch relevante Verbesserungen bei den wesentlichen Merkmalen des Rett-Syndroms nachgewiesen wurden und zwar anhand des „Rett Syndrome Behaviour Questionnaire“ (RSBQ) und des „Clinical Global Impression–Improvement“-Skala (CGI-I).
„In meiner langjährigen klinischen Praxis mit Menschen mit Rett-Syndrom und ihren Familien erlebe ich täglich, welche enormen Herausforderungen diese komplexe Erkrankung mit sich bringt. Bislang haben die behandelnden Ärztinnen und Ärzte nur die Möglichkeiten der symptomatischen Therapie. Die heutige Zulassung in der Europäischen Union ist deshalb ein besonderer Moment für die Betroffenen und ihre Familien“, so Prof. Dr. med. Bernd Wilken, Chefarzt am SPZ, Klinikum Kassel. „Erstmals gibt es Zugang zu einer gezielten Therapie für das Rett Syndrom. Diese Entscheidung bringt neue Hoffnung und Zuversicht für viele Betroffene und ihre Angehörigen.”
Preis und Erstattung noch offen
Mit dieser Zulassung darf DAYBU in allen 27 Mitgliedstaaten der EU sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen in Verkehr gebracht werden. Als nächsten Schritt wird Acadia nun mit den zuständigen nationalen Behörden Verhandlungen über Preisgestaltung und Kostenerstattung aufnehmen, mit dem Ziel, DAYBU nach Möglichkeit Patientinnen und Patienten in den Ländern der EU zugänglich zu machen.
Über DAYBU (Trofinetid)
Beim Rett-Syndrom sind die Konzentrationen des insulinähnlichen Wachstumsfaktors 1 (IGF-1) im Gehirn niedriger als normal, was vermutlich die Funktion der Nervenzellen beeinträchtigt. IGF-1 ist ein Hormon, das für die normale Entwicklung und Funktion des Nervensystems wichtig ist. Der Wirkstoff von DAYBU (Trofinetid) besteht aus einem von IGF-1 abgeleiteten Molekül.
Trofinetid ist in den Vereinigten Staaten unter den Namen DAYBUE und DAYBUE STIX, in Kanada unter dem Namen DAYBUE und in der Europäischen Union unter dem Namen DAYBU zugelassen.
OTS